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 Un médicament courant pourrait aider à traiter une maladie génétique rare

21 novembre 2024

Une étude a montré qu’un médicament couramment utilisé pourrait offrir un nouvel espoir pour traiter une maladie génétique rare appelée maladie de Pompe. Les chercheurs ont découvert que le médicament améliore l’efficacité de la thérapie de remplacement enzymatique, conduisant à une amélioration de la fonction musculaire chez les patients. Ce développement prometteur pourrait changer les normes de soins pour les personnes touchées, offrant une nouvelle voie pour les options de traitement.